• 14/09/2021

Lần đầu tiên áp dụng chỉnh sửa gen cứu bệnh nhi ung thư

Bé Layla (Anh) không thể đáp ứng các phương pháp trị bệnh thông thường, bác sĩ quyết định thử tiêm cho cô bé tế bào gen được chỉnh sửa.

 Theo Reuters, Layla một tuổi được phát hiện mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính sau khi có biểu hiện tim đập nhanh, khóc nhiều, không chịu uống sữa. Bé được đưa đến Bệnh viện Great Ormond Street (GOSH) để điều trị nhưng không một phương thức thông thường nào có tác dụng. Trước tình hình này, các bác sĩ quyết định tiêm cho Layla một ml tế bào gen được chỉnh sửa. 2 tháng sau, bé khỏi bệnh ung thư và trở về nhà khiến đội ngũ y tế hết sức ngạc nhiên.

"Bệnh bạch cầu của Layla rất nghiêm trọng, do đó việc bé hồi phục thật kỳ diệu", Paul Veys, trưởng khoa Cấy ghép Xương tủy ở GOSH, điều trị cho bé, chia sẻ. "Đây là lần đầu tiên phương pháp này được thử nghiệm, chúng tôi không biết nó có hiệu quả hay không. Tất cả đều vui mừng khôn xiết khi thấy nó hoạt động". 

Phương pháp chỉnh sửa gen được bác sĩ tại GOSH, các nhà khoa học thuộc Đại học London (UCL) cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis phối hợp thực hiện. Phương pháp hoạt động trên nguyên tắc thêm gen mới vào tế bào miễn dịch T, sau đó sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen TALEN để tế bào T trở nên "vô hình" với thuốc trị bệnh bạch cầu rồi tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư. 

"Đây là bước ngoặt trong ứng dụng công nghệ gen", giáo sư Waseem Qasim từ khoa Trị liệu Tế bào và Gen tại UCL kiêm nhà miễn dịch học tại GOSH nhận định. Nếu thành công ở Layla được duy trì và nhân rộng cho những bệnh nhân khác, chỉnh sửa gen sẽ trở thành "một bước tiến lớn trong việc điều trị ung thư máu và các loại ung thư khác". 

Tuy vậy, các bác sĩ cho rằng không nên vội vàng vì chưa thể chắc chắn liệu Layla có tái phát ung thư hay không. Điều trị bằng chỉnh sửa gen vẫn còn ở giai đoạn thử nghiệm và cần thêm nhiều nghiên cứu mới có thể xác định rõ các lợi ích cùng tác dụng phụ đi kèm.